ARROW-BTC

NCT03037385 📎

方案骨架

试验组
普拉替尼 400 mg 口服每日一次（连续）— 选择性 RET 抑制剂，Blueprint Medicines/Genentech（Gavreto）
对照组
单臂 / 无对照组

入组人群

RET 融合阳性实体瘤（非肺、非甲状腺或标准治疗后）在泛癌 ARROW 扩展队列中；n=29（Subbiah V, Nat Med 2022）。BTC/CCA：泛癌队列的子集；BTC 中 RET 融合 <1%。RET 融合通过中央 RNA 基础 NGS 或 DNA 面板检测。普拉替尼获得 FDA 肿瘤不分类加速批准用于 RET 融合阳性实体瘤（2022 年 8 月）。

关键发现

普拉替尼在 RET 融合阳性泛癌篮子试验中显示 57% ORR，具有持久反应（12 个月 DoR 率 81%），支持 FDA 肿瘤不分类加速批准。与塞普替尼（LIBRETTO-001）类似，由于 BTC 中 RET 融合患病率极低，BTC 队列数据太稀少而无法单独报告。普拉替尼和塞普替尼在临床上被认为是 RET 融合阳性 BTC 的等效精准选择，尽管不存在头对头比较。肺炎和高血压是类效应毒性。

来源：PMID 35962206

时间线

    指南引用

    • NCCN BTC (p.4)