FIGHT-202
方案骨架
- 试验组
- 帕美替尼 13.5 mg 口服每日一次（2周给药，1周停药，21天周期）至疾病进展或不可耐受毒性
- 对照组
- 单臂/无对照（历史二线BTC化疗基准ORR ~5-10%）
入组人群
既往治疗过的不可切除或转移性CCA；A队列（n=107）FGFR2融合或重排；B队列（n=20）其他FGFR改变；C队列（n=18）无FGFR改变。ICC为主（>95%入组患者，符合FGFR2融合生物学仅限于ICC）。既往化疗中位1线（范围1-6）。FGFR2状态由本地下一代测序或FISH检测。
关键发现
首个获FDA批准的任何CCA分子亚型靶向治疗（2020年4月批准，加速批准）。确立FGFR2融合为ICC中可治疗的生物标志物。A队列ORR 35.5%相对于个位数历史化疗基准验证了分子匹配原则。B队列（非融合FGFR改变，n=20）ORR 0%，确认融合/重排特异性是必需的。主要毒性：高磷血症（94%）、脱发、味觉异常 — 均为靶向FGFR抑制的预期效应。
时间线
指南引用
- NCCN BTC (p.76)