FOENIX-CCA2
方案骨架
- 试验组
- 富比替尼 20 mg 口服 每日一次（持续给药，无停药周期）— 不可逆（共价）FGFR1-4 抑制剂，作用机制不同于帕美替尼（可逆性）
- 对照组
- 单臂试验 / 无对照组
入组人群
既往接受过 ≥1 种既往全身治疗的不可切除或转移性肝内胆管癌，FGFR2 融合或其他重排由中心次世代测序（FoundationOne CDx）检测。设计上 100% 为肝内胆管癌（FGFR2 重排仅见于肝内胆管癌）。67% 患者接受过 ≥2 线既往治疗。
关键发现
富比替尼于 2022 年 9 月获得 FDA 加速批准，用于既往治疗过的 FGFR2 重排肝内胆管癌，成为第二个获批用于 CCA 的 FGFR2 靶向疗法。共价（不可逆）结合机制被认为可克服在帕美替尼等可逆性抑制剂上产生的某些获得性耐药突变。ORR 41.7% 在数值上高于 FIGHT-202 队列 A（35.5%），但跨试验比较受患者选择和检测平台差异的混淆。两项试验均验证了 FGFR2 重排（而非仅扩增）作为可操作的分子事件。
时间线
指南引用
- NCCN BTC (p.35)