HERIZON-BTC-01

NCT04466891 📎

方案骨架

试验组
扎尼妥单抗 20 mg/kg 静脉注射，每2周一次（双特异性抗体，靶向两个非重叠的HER2表位——第2结构域和第4结构域）
对照组
单臂试验 / 无对照组

入组人群

既往接受过≥1种治疗的不可切除或转移性胆道癌，中央IHC/ISH检测HER2扩增（IHC 3+或IHC 2+/ISH+）；所有胆道癌亚型入组：胆囊癌（~40%）、肝内胆管癌（~35%）、肝外胆管癌（~25%）。HER2扩增在胆囊癌中最高（~20-30%），在肝内/肝外胆管癌中较低。中位既往治疗线数为2线。

关键发现

扎尼妥单抗于2024年8月获得FDA加速批准，用于既往治疗过的HER2扩增胆道癌，使HER2成为该疾病第三个获批的生物标志物靶点（继FGFR2和IDH1之后）。双特异性机制（同时靶向HER2第2结构域+第4结构域）诱导受体聚集、内化和ADCC——从概念上不同于单药曲妥珠单抗。ORR 41.3%，中位缓解期（DoR）为12.9个月，在二线及以后治疗中具有临床意义。耐受性良好：腹泻（45%）是最常见的治疗相关不良事件。

来源：PMID 37276871

时间线

    指南引用

    • NCCN BTC (p.6)