KHBO1401-MITSUBA
方案骨架
- 试验组
- 吉西他滨 1000 mg/m2 第 1、8 天 + 顺铂 25 mg/m2 第 1、8 天 q3w + S-1 60-80 mg/m2/日 第 1-14 天（GCS 三联方案）
- 对照组
- 吉西他滨 1000 mg/m2 第 1、8 天 + 顺铂 25 mg/m2 第 1、8 天 q3w（GemCis 双药方案）
入组人群
晚期胆道癌（不可切除/转移性），一线初治患者；肝内胆管癌约 35%、肝外胆管癌约 35%、胆囊癌约 30%；日本多中心（关西肝胆肿瘤学组 KHBO）；全部为日本患者
关键发现
KHBO1401-MITSUBA 在晚期胆道癌中测试在 GemCis 基础上加入 S-1 形成日本特色的三联方案（GCS）。与辅助治疗场景下的 BILCAP 类似，该研究在 ITT 主要终点上勉强未达统计学意义，但符合方案分析显示临界显著结果。0.9 个月的中位 OS 获益较小，但符合方案 HR 为 0.73 提示在能耐受全剂量治疗的患者中有潜在获益。日本特有的 S-1 耐受性（东亚 DPD 药物基因组学）可能限制结果外推。注：候选清单中的「KHBO1202」对应不同方案，已发表的主要 III 期 GCS vs GemCis 结果来自 KHBO1401-MITSUBA（Ioka T，J Hepatobiliary Pancreat Sci 2023）。