MYPATHWAY-BTC
方案骨架
- 试验组
- 帕妥珠单抗 840 mg 静脉负荷后 420 mg 静脉每 21 天一次 + 曲妥珠单抗 8 mg/kg 静脉负荷后 6 mg/kg 静脉每 21 天一次（两者均每 3 周给药至 PD 或不耐受）
- 对照组
- 单臂 / 无对照组
入组人群
HER2 阳性（IHC 3+ 或 IHC 2+/FISH+）既往接受治疗的晚期 BTC；BTC 队列为总共 251 例 MyPathway 患者中的 39 例。所有 BTC 亚型；鉴于 HER2 生物学，GBC 和 ECC 比 ICC 更常见。中位既往 2 条治疗线。作为专门 BTC 队列分析发表（Javle M, Lancet Oncol 2021）。
关键发现
MyPathway 是双重抗 HER2 阻断（帕妥珠单抗 + 曲妥珠单抗）在 BTC 中的首个前瞻性证据，早于后来的专门 BTC 试验。ORR 23.1% 为 BTC 中 HER2 靶向治疗建立了概念验证，但低于随后报告的 zanidatamab 或图卡替尼组合。IHC 2+/FISH+ 纳入（不仅是 IHC 3+）可能稀释了信号。该篮子队列数据为更大的专门 BTC HER2 试验的临床基础做出了贡献。
时间线
指南引用
- NCCN BTC (p.34)