NIFTY
方案骨架
- 试验组
- 脂质体伊立替康(nal-IRI) 70 mg/m2(游离碱当量)d1 + 亚叶酸 400 mg/m2 d1 + 5-FU 2400 mg/m2 46 小时输注，q2w
- 对照组
- 亚叶酸 400 mg/m2 + 5-FU 2400 mg/m2 q2w
入组人群
转移性胆道癌(不可切除/转移性)既往接受过吉西他滨/顺铂 ± 靶向治疗；肝内胆管癌约 62%、肝外胆管癌约 15%、胆囊癌约 20%、壶腹癌约 3%；韩国多中心；全部韩国患者；ECOG PS 0-1
关键发现
NIFTY 在既往治疗过的胆道癌患者中显示 nal-IRI+5FU/LV 相比 5FU/LV 单药具有高度显著的 PFS 获益(HR 0.56，p=0.002)。中位 PFS 改善 5.7 个月是任何胆道癌 RCT 中最大的二线 PFS 差异。然而，OS 不是主要终点，OS HR 为 0.82(95% CI 0.57-1.17，p=0.27)——未达统计学显著。该试验以 5FU/LV 单药作为对照，弱于 FOLFOX(ABC-06 标准)，限制了与当前标准治疗的直接比较。与 NALIRICC 的重要区别：NIFTY 对 PFS 为阳性，NALIRICC 对 OS 为阴性。
时间线
指南引用
- NCCN BTC (p.6)