RAGNAR
方案骨架
- 试验组
- 厄达非尼 8 mg 口服每日一次（根据磷酸盐水平滴定至 9 mg），连续 28 天周期 — 泛 FGFR 抑制剂（覆盖 FGFR1-4）
- 对照组
- 单臂 / 无对照组
入组人群
具有 FGFR1-4 改变（融合、突变或扩增）的晚期实体瘤，既往接受 ≥1 种治疗；肿瘤不分类设计，跨越 ≥15 种肿瘤类型。BTC 队列：总共 217 例中的 27 例（CCA/BTC 亚组）；FGFR2 融合是 BTC 患者的主要改变，与 ICC 生物学一致。FGFR 改变通过中央或本地 NGS 检测。
关键发现
RAGNAR 支持 FDA 对厄达非尼的肿瘤不分类加速批准（2024 年 9 月），用于化疗后 FGFR 改变的实体瘤。BTC 队列（n=27）显示的反应与总体篮子试验一致，验证了 FGFR2 靶向治疗在 CCA 中的作用，纳入更广泛的肿瘤不分类框架。厄达非尼与佩美加替尼/富替巴替尼的区别在于其泛 FGFR 活性（覆盖 FGFR1-4，并且可以解决突变以及融合）。高磷血症是关键的类效应毒性；眼部毒性（中心性浆液性视网膜病变）需要监测。
时间线
指南引用
- NCCN BTC (p.40)