SUN-2019-REGO-BTC
方案骨架
- 试验组
- 瑞戈非尼 160 mg 口服每日一次 × 21 天/28 天周期，直至疾病进展
- 对照组
- 单臂试验 / 无对照组
入组人群
晚期BTC（不可切除/转移性）对≥1种既往吉西他滨类化疗耐药；肝内胆管癌约53%、肝外胆管癌约23%、胆囊癌约24%；美国多中心（匹兹堡大学及合作机构）；ECOG PS 0-1；既往均接受吉西他滨-顺铂或吉西他滨-奥沙利铂方案
关键发现
瑞戈非尼在难治性BTC中显示中等单药活性，DCR 56% 但ORR 仅 11%，中位PFS 仅 2 个月。中位OS 7.4 个月与二线BTC历史对照一致。3-4 级不良事件发生率约 60%（手足皮肤反应、疲劳、高血压——典型瑞戈非尼毒性谱）。结果为探索性，试验未针对正式疗效检验进行功效设计。生物标志物相关性（RAS/RAF突变、VEGFR表达）已探索但未发现预测性生物标志物。本试验未导致瑞戈非尼在BTC中获得监管批准。
时间线
指南引用
- NCCN BTC (p.20)